Pharma

Von der Präklinik zur Phase I – Gedanken zu mehr Sicherheit abseits der geplanten Vorgaben der EU

TeGenero und nun auch Biotrial in Rennes (Phase-I-Studie für ein Produkt der Firma BIAL, Portugal) sind zwei warnende Beispiele für schwere Zwischenfälle in der frühen klinischen Testung.

Während im Falle TeGenero ein – vereinfacht formuliert – Zytokingewitter alles durcheinander brachte, hat man in Frankreich mit einem Studiendesign gearbeitet, das für einen außenstehenden Fachmann nicht nachvollziehbar ist. Produkte, die hauptsächlich am Computer „designed“ werden, sind dadurch nicht weniger risikoreich. Wichtig ist in allen Entwicklungsstufen eine kontinuierliche Risikobewertung. Andernfalls können Probleme, wie eine mögliche „Kettenreaktion“ im menschlichen Organismus ab einer bestimmten Dosierung, für die Betroffenen katastrophal enden. Entscheidend ist die fortlaufende externe Risikobewertung der Strukturformeln neuer pharmakologisch wirksamer Substanzen.

Dieses Risiko versucht nun die EU – zu Recht – durch eine Verschärfung der Anforderungen an den Übergang von der Präklinik zur Klink zu reduzieren. Aber ist das wirklich genug? Wäre es nicht sinnvoller, frühere bzw. andere Ansätze mit zu bedenken? Hier gibt es insbesondere gravierende Wissenslücken bei Start-Up-Unternehmen in der Biotechnologie- und Pharmabranche.

Sie haben die zündende Idee für ein innovatives Gesundheitsprodukt? Und dann erfahren Sie nach der Gründung Ihres eigenen Unternehmens, dass es in Deutschland, Europa und eigentlich überall auf der Welt einen strikt regulierten Gesundheitssektor gibt – ohne Registrierung, Zulassung oder Zertifizierung geht gar nichts. Nach dem ersten Schrecken fragen Sie sich dann: Was habe ich hier eigentlich für ein Produkt? Wo will ich es einordnen? Ist es ein Arzneimittel, ein Nahrungsergänzungsmittel, ein Medizinprodukt oder eher ein Kosmetikum?

Bei dieser wichtigen Frage, für die es häufig Alternativantworten gibt, sollte man nicht nur die interne Expertise nutzen, sondern auch frühzeitig auf externe Kompetenz zurückgreifen! So kann der bestmögliche Weg für ein innovatives Produkt gefunden werden sowie eine frühzeitige Abschätzung der Entwicklungskosten erfolgen. Dabei sollte man auch immer bedenken, dass manche Wege steiler sind, andere sind flacher und manche führen leider auch ins Gefängnis – denn Falscheinordnungen von Gesundheitsprodukten sowie deren Inverkehrbringen und deren Anwendung sind strafbewehrt (siehe 3-Brompyruvat-Skandal August 2016). Neben dieser eher unerfreulichen Seite, vor der sich gerade Start-Ups, KMUs aber eigentlich alle Unternehmen schützen sollten, gibt es in der Regel viele Möglichkeiten, wie Sie Ihr Produkt aus der experimentellen Phase heraus risikominimiert in die Phasen 0 bzw. in die Phase I führen können, sofern dieses erforderlich ist.

Um diese Punkte zu klären, ist eine komplexe Strategie mit kompetenter Beratung erforderlich. Die Risiken werden in einem engen Dialog aller Beteiligter ermittelt und bewertet. Insbesondere Risiken, die in der Strukturformel potentieller Wirkstoffe liegen! Hauptziel dieser Aktivitäten ist es, Risiken zu vermeiden und die ersten Schritte für die Dokumentation einer frühen Humanstudie vorzubereiten. Dabei bleibt immer im Blick, welche regulatorischen Hürden zu bewältigen sind. Durch die bestehenden Netzwerke können nicht nur die richtigen Kliniken gefunden, sondern auch bestehende Kontakte genutzt werden um weiteren, konstruktiven Input der angesprochenen Kliniken zu erhalten. Diese Kliniken sind dann normalerweise auch bereit, erste Humanstudien mit Ihrem innovativen Produkt durchzuführen.

Zu einer Studie gehört auch immer eine aussagekräftige Analytik. Auch hier ist es wichtig, eine maßgeschneiderte Methodik zu entwickeln, die das geplante Produkt auf dem weiteren Weg begleiten kann. Ein wesentlicher Aspekt bei neuen Arzneimitteln ist hier immer wieder die „Companion Diagnostics“, die Sicherstellung, nicht nur ein neues Produkt zu haben, sondern dieses auch in ein zuverlässiges diagnostisches Umfeld einzubetten.
Dies gilt für alle innovativen Produkte im Pharma-Sektor. Aber was ist eigentlich innovativ? Innovation muss nicht immer etwas völlig Neues sein. Innovation fängt genau da an, wo andere aufgehört und oftmals viel zu früh aufgegeben haben. Dieses kann beispielsweise eine Indikationserweiterung für einen Wirkstoff sein, den es bereits gibt. Oder eine neue Anwendung für eine „alte“ Arzneipflanze. Oder eine neue Zubereitungsform, oder, oder, oder…. Der innovativen Phantasie sind keine Grenzen gesetzt.

Entscheidend ist es, dass Sie von Anfang an so beraten werden, dass Sie bei Ihrem Produkt auf allen Ebenen das kleinstmögliche Risiko haben. Über „Mile Stones“ helfen Ihnen Berater zu definieren, ob und wie es weiter geht. Bereits bei der Planung der Phase I müssen die Empfehlungen für die Phase II vorbereitet werden, die Frage gestellt werden, ob „Advices“ national, auf EU-Ebene oder Multinational notwendig sind, ob es Ansätze für eine „Orphan Designation“ gibt, möglicherweisen verkürzte Wege von der Phase II zur Zulassung etc. und mit wem wann zu sprechen ist.

Dieses Wissen setzt jahrelange Erfahrung gerade bei den Beratern und gewachsene belastbare Netzwerke voraus sowie ein hohes Engagement bei allen Beteiligten. Nur die enge Kooperation zwischen der KMU, dem Start-Up bzw. dem Auftraggeber und den Beratern sichert den Erfolg.

jhblumemed@t-online.de

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